中国投资网 财经 “数字化”席卷生物医药领域 “AI+CRO”模式能否加速行业变革?

“数字化”席卷生物医药领域 “AI+CRO”模式能否加速行业变革?

“随着生物医药企业临床试验的先进化,更多企业希望在不同节点中取得创新,这需要在临床试验设计和数据统计管理中采用创新手段,同时,在临床试验中,药企也面临海量电子数据的管理问题,这些都为数据CRO企业的发展提供机遇。”近日,生物统计学CRO公司思特尔副总裁兼亚太区总经理杨静萍在接受21世纪经济报道记者采访时表示。

《中国新药注册临床试验进展年度报告》显示,我国药物临床试验总数在2021年呈现大幅上升趋势,在强劲需求激励下,中国CRO市场也迎来高速发展期。但同时,我国新药临床试验领域仍面临多种问题和挑战,如同质化较为明显、实施效率较低、复杂性持续增加等。

在中国药物临床开发领域面临激烈竞争和挑战的同时,CRO企业逐渐重视在数字领域的建设。对此,杨静萍认为,企业逐渐意识到数据可以提供临床执行中相关信息的预测,从而规避风险,少走弯路。

据了解,为提高临床试验的执行效率,思特尔提出在临床试验中应用适应性设计(Adaptive Design) ,即允许在临床试验过程中进行调整的设计,以缩短其整体设计和执行程序,目前该设计已得到FDA和EMA的认可;CDE对适应性设计表示浓厚兴趣,仍在进一步沟通中。

诸多挑战

关于我国药物临床试验领域的发展现状,《报告》中数据显示,2021年中国药物临床试验登记数量首次突破3000项,共登记临床试验3358项,2020年和2021年年度登记总量分别较上一年度增加9.1%和29.1%。在强劲需求激励下,中国CRO市场也迎来高速发展期。相关研究数据预估,2025年中国CRO行业市场规模将达1500亿元。

杨静萍表示,中国创新药企业研发投入特续增长,CRO行业发展迅猛,通过创新催化药物开发的需求迫切,这也是思特尔选择全面布局中国市场的原因之一。

但在市场发展充满发展机遇的同时,中国药物开发领域依然面临挑战,杨静萍指出,挑战主要体现在四个方面,首先,是同质化竞争问题愈加激烈,需要寻找新的突破点;其次,是临床试验复杂性持续增加,如按传统方法设计并验证临床试验,其时间周期会相对较长;此外,面对创新产品竞争激烈的肿瘤赛道,还需找到接下来更具商业吸引力的领域,例如中枢神经学领域;最后,是出海和全球化发展需求的增长,许多药企在布局国内市场的同时,也希望在中美双报中取得进展。

《报告》中对近三年新药临床试验的趋势特点进行总结,其中指出,首先,新药临床试验数量增长显著,但同质化仍较为明显。新药临床试验占比在近三年亦呈现逐年增长趋势,2021年已超过60%。但在2019~2021年,化学药和生物制品的临床试验均以抗肿瘤药物为主,历年占比均超过30%和40%,其中,2021年化学药抗肿瘤药物试验数量为抗感染药物试验数量的5.3倍。

其次,中药临床试验数量少,实施效率有待提高。《报告》介绍,2019~2021年,中药临床试验占比低,均不足总体的4%,且中药品种的临床适应症亦相对集中。2021年登记数据显示,近九成临床试验启动受试者招募超过1年,临床试验启动耗时较长。

此外,特殊人群药物临床试验需加以重视。《报告》中指出,2021年仅在老年人群中开展的临床试验共 3 项,仅占总体的0.1%;仅在儿童人群中开展的临床试验占总体的 2.9%。同时,从近三年临床试验数据分析,针对《第一批罕见病目录》收载疾病的国内临床试验仍较少。

最后,临床试验地域分布不均衡现象较为突出。《报告》中介绍,综合分析2019~2021年数据显示,临床试验组长单位最多的前5个省份始终为北京市、上海市、广东省、江苏省和湖南省,总计均超过历年总体的一半以上。结合临床试验启动效率分析,临床试验组长单位较多的省、区、市,其临床试验的启动耗时较长,而个别作为组长单位较少的省份,其临床试验的启动效率则更高。

在中国药物临床开发领域面临激烈竞争和挑战的同时,CRO行业也逐渐重视数字领域的建设,例如,深势科技于2022年10月发布一站式药研计算设计平台Hermite;CRO巨头查尔斯河与Valo Health于2022年4月联合推出LogicaTM,一款由人工智能驱动的药物解决方案。对此,杨静萍认为,企业逐渐意识到数据可以提供临床执行中相关信息的预测,从而规避风险,少走弯路。“因此,我们不仅向药企提供软件和模拟方法服务,在竞争的同时,我们也会与其他CRO企业进行合作,提供该软件、统计工具和咨询服务。”

能否破局?

值得注意的是,思特尔进入中国市场时间并不长,正在将包括East ,East Bayes 和Solara在内的软件组合的统计和预测软件解决方案引入中国市场,提供包括战略咨询与试验设计、数据管理与生物统计、真实世界证据、真实世界数据和药物经济学与结果研究、数据监查委员会等服务;同时也在与其他 CRO 企业建立合作,提供集中式生物识别服务、数据监查委员会服务、真实世界证据和药物经济学与结果研究。

与传统统计软件供应商不同的是,虽然两位创始人Cyrus Mehta和Nitin Patel是麻省理工学院和哈佛大学的统计学家和研究人员,但思特尔35年前成立之初就同步切入生物医药领域,提供数据统计服务,以简化临床试验的数据统计流程,提高临床试验执行精准性和数据可靠性。

“随着生物医药企业临床试验的发展逐渐先进,更多药企希望在不同节点中取得创新,例如想要做到First-in-Class或Best-in-Class,需要在临床试验设计和数据统计管理方面采用创新方法。同时,生物医药企业在临床试验中也面临海量电子数据,如何更好地、系统化地对数据进行管理,这些都为数据CRO企业的发展提供机遇。” 杨静萍向21世纪经济报道记者介绍称。

在思特尔的生物统计学CRO服务中,适应性设计是其在临床试验中的主要倡导理念。据梅斯医学介绍,FDA于2010年颁布了《药物和生物制品临床试验适应性设计》指导原则草案,随着该方法的发展,FDA于2018年更新了该草案。杨静萍表示,FDA的指导原则得到众多国外医药企业的参考,作为临床设计定位之一。

杨静萍指出,在药物研发过程中,其时间周期越长,耗费成本量则越高,因此,缩短整体研发周期十分重要。而在传统设计中,在临床前研究取得一些科学数据后,才能执行第一阶段试验设计,而后进行分析和数据导入,再计划第二阶段试验,临床试验需要按次序一步步进行。

但适应性试验设计是指任何允许在临床试验过程中进行调整的设计。适应性试验可以根据中期数据,不断修改试验设计,并同步作出决策。在研究的每一阶段,都会分析数据并决定继续或停止试验,在第一阶段规划临床设计时,也将其导入第二阶段,从而缩短整体临床试验设计和执行程序,提高试验成功率,除I期和II期临床之外,也可以在II、III期临床中达到该效果。

杨静萍举例称,思特尔在2006-2007年曾协助一家顶级国际药企进行了成功的设计。在传统设计中,一个创新药在设计方面可能需要大概7年的时间,而且是在有足够入组患者的情况下;而通过模拟预测,如使用适应性设计可以缩短至5.5年,最后思特尔在执行这个项目的时候,发现可以把整个周期缩短到六年,包括上市申请在内。

思特尔与偏向做转化临床前的药理药效CRO立迪生物合作也是很好的例证。

立迪生物一个特色是应用PDX(患者原代肿瘤组织来源的肿瘤移植模型patient-derived xenograft model)小鼠模型为患者提供个性化医疗方案,利用PDX模型筛选药物,可以将结果作为治疗适应性的评估,得出更加适宜的用药方案,针对患者有更强的特异性,也可以提高治疗的成功率。同时,也减少了病人使用多种药物对身体造成的伤害。

由于 PDX 建模周期长且成功率低,类器官无法进行系统性给药等因素,极大地限制了其在临床肿瘤个性化治疗领域中的应用。立迪生物董事长兼CEO闻丹忆博士向21世纪经济报道记者介绍称,立迪生物在临床试验执行中,就有思特尔临床创新性的试验设计应用帮助解决相关问题。

“双方针对难治肿瘤进行创新药研发,首先,要找出某一肿瘤尚未满足的医疗需求;再需找到治疗其适应症的针对性药物;在执行联和临床前,从立迪生物的mini PDX技术着手,在病人体内取得肿瘤样本,再将其植入试验小鼠体内,使其产生作用,后再将药物注射至老鼠身上,在7天内检测效果。在此过程中,立迪生物在判定一项适应症后,物色有意愿的PI,而我们在与PI沟通时,按临床设计估算样本量,并在设计方面预估一个时间点,使统计手段与试验技术相结合。”闻丹忆介绍称。

不过,在适应性设计中,临床试验程序可能出现合并,而监管者对此是否接受,杨静萍介绍,如采用适应性设计,FDA具有相关指南可以参考,企业在与FDA中期沟通时,与其探讨设计思路,并告知临床前数据及临床设计方案,再经过一系列答疑,取得FDA的许可。

“适应性设计已得到FDA和EMA的认可,而在国内,CDE对适应性设计领域也有浓厚兴趣,但其在进行深层了解时仍面临一定障碍。接下来,我们希望与CDE及其他业界同行多进行沟通,推广适应性设计。” 杨静萍坦言。

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