11月22日，美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL Behring的治疗B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix获批，定价为350万美元，刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。蓝鸟生物推出的用于治疗β-地中海贫血患者的基因疗法产品Zynteglo，定价280万美元，打破了诺华的Zolgensma成为最贵药物；随后9月，其推出的第二款用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展的基因治疗药物Skysona，定价300万美元，又一次打破价格记录。 据临床实验数据，受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达该凝血因子，使得年平均出血率下降54%。更重要的是，接受一次注射后，94%的受试者得以免除耗时耗钱的终生凝血因子注射。生物制品评估和研究中心主任Peter Marks表示，血友病的基因疗法已经有二十多年的历史。尽管在治疗血友病方面取得了进展，但预防和治疗出血事件会对个人的生活质量产生不利影响，今天的批准为B型血友病患者提供了一个新的治疗选择。 BioMarin Pharmaceutical开发的针对血友病A的valoctocogene roxaparvovec是一种基于腺相关病毒血清型5(AAV5)的基因疗法，其于2022年6月获CHMP推荐有条件上市。辉瑞与Sparks Therapeutics共同开发的fidanacogene elaparvovec也针对血友病B患者，其有助于维持血液中持续的IX因子水平。2016年9月，SPK-9001获得了FDA突破性疗法认定。目前该疗法处于3期临床试验中。辉瑞等公司专注于常规输注的治疗方法相比，Hemgenix为患者提供了一种长期的解决方案，但定价一直是新药物的重要问题。 今年以前，诺华旗下用于脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的售价被称为“全球最贵药物”。而在过去不到半年的时间里，全球最贵药物已经在基因疗法领域内转手三次。蓝鸟生物推出的用于治疗β-地中海贫血患者的基因疗法产品Zynteglo，定价280万美元；9月，其推出的用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展的基因治疗药物Skysona，定价300万美元。 据悉，CSL Behring曾在2020年以4.5亿美元的价格从unique公司获得了Hemgenix的全球化权益，将由其负责该产品的商业化。unique有资格获得高达15亿美元的里程碑付款和与药物成功相关的版税。蓝鸟生物用于治疗β-地中海贫血的基因治疗产品Zynteglo，定价为280万美元。据蓝鸟生物估计，在患者的一生中，治疗和相关护理的成本将超过600万美元，而Zynteglo通过改善生活质量和延长寿命能为患者带来210万美元的收益。主力资金加仓名单实时更新，APP内免费看>>（文章来源：21世纪经济报道）
定价350万美元！“全球最贵药物”来了
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